2017-12-15      药明康德

12月12日，拜耳（Bayer）对外公布，国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准口服多激酶抑制剂瑞戈非尼（商品名：拜万戈®）用于既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌（HCC）患者。这也是中国首个获批用于HCC二线治疗的新药。

瑞戈非尼（regorafenib）是一款激酶抑制剂，能抑制促进肿瘤生长的多种酶，其中包括了那些参与血管内皮生长因子通路的酶。今年3月，瑞戈非尼已获得CFDA批准，用于转移性结直肠癌和胃肠道间质瘤两项适应症。5月6日，瑞戈非尼正式宣布在中国上市。

值得注意的是，瑞戈非尼此次在国内获得肝癌二线疗法的批准，距离美国FDA批准不过7个多月。今年4月28日，药明康德曾报道了FDA批准regorafenib用于既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌患者的二线治疗，成为美国FDA在近10年来批准的首款肝癌药物。

肝细胞癌（HCC）是最常见的一种肝癌形式，约占世界范围内总肝癌病例的70-85%。据世界卫生组织发布的《世界癌症报告2015》指出，2015年全球肝癌新发85.4万人，死亡81万；其中中国新发46.6万，死亡42.2万，严重威胁全人类的健康和生命。由于大多数肝癌患者具有基础肝病，起病隐袭，早期症状不明显或不典型，早诊比较困难，确诊时往往丧失了手术时机，介入和消融等局部治疗有效，但是常会发生转移进展，因此，对于中晚期肝癌，系统治疗必不可少。

▲Regorafenib的结构式（图片来源：New Drug Approvals）

一项评估瑞戈非尼用于索拉非尼治疗后出现进展的肝癌患者的疗效和安全性的临床试验RESORCE结果显示，瑞戈非尼显著改善应用患者的总生存期（中位OS 10.6个月vs.7.8个月，P＜0.0001），与安慰剂对照组相比，瑞戈非尼组患者死亡风险显著降低37%。无进展生存期（PFS）方面瑞戈非尼组同样具有显著优势（中位PFS 3.1个月vs.1.5个月，P＜0.0001），以上治疗获益在所有预先界定的亚组中均得以维持。此外，经瑞戈非尼治疗的患者还具有更高的缓解率和疾病控制率。

RESORCE研究的探索性分析显示，从既往索拉非尼治疗开始，索拉非尼和瑞戈非尼序贯治疗方案可使肝癌患者中位生存时间延长至26个月。这对于苦无实质进展已久的肝癌内科治疗无疑具有突破性意义。

国家肝癌专家组组长、中国临床肿瘤学会肝癌专委会主委和解放军南京八一医院全军肿瘤中心秦叔逵表示：“分子靶向药物索拉非尼一线治疗可以明显延长中晚期肝癌患者的生存期，成为标准治疗；可是用药后部分患者还会发生疾病进展，急需二线治疗药物。瑞戈非尼作为更新换代的靶向新药，在欧美已获批肝癌二线治疗适应症，本次在中国经CFDA快速优先批准，可以解决该类患者人群迫切的治疗需求，值得在临床上推广应用。”

中国科学院新增院士，复旦大学附属中山医院院长，上海市肝病研究所所长樊嘉教授介绍：“分子靶向治疗是晚期肝癌在手术、介入等局部治疗手段之外的全身治疗重要进展，索拉非尼在过去十年帮助很多中国肝癌病人延长了生存时间。对于索拉非尼治疗进展的病人，拜耳创新药物瑞戈非尼的获批是近十年来的重要突破，瑞戈非尼的上市将造福更多的中国肝癌病人。”

拜耳处方药事业部中国医学部副总裁郎志慧博士说：“拜耳为其在肝细胞癌治疗中所发挥的重要作用感到自豪。继拜耳肿瘤产品索拉非尼进入2017年国家医保药品目录后，我们相信，随着瑞戈非尼HCC适应症在中国的获批，中国肝癌患者可以接受包含两个获批药物，即索拉非尼治疗后使用瑞戈非尼的全程治疗方案，其治疗前景得到显著的改善，中国肝癌患者将有机会获得更长时间的生存。“

我们祝贺拜耳新药获批，希望更多创新药物能够更快地来到患者身边。

参考资料：

[1]拜耳中国官网

[2]FDAexpandsapproveduseofStivargatotreatlivercancer

阅读原文